8 września obchodzimy w Polsce dziesięciolecie Światowego Dnia Mukowiscydozy. Pacjenci wciąż pozostają bez dostępu do w pełni refundowanej kompleksowej terapii. Jak podkreślają lekarze, jedynie leczenie oparte na farmakoterapii i fizjoterapii może skutecznie wydłużyć życie pacjentów i polepszyć komfort ich funkcjonowania. Obecnie refundowane są tzw. leki przyczynowe, adresowane jedynie do grupy pacjentów o określonym genotypie. Jednak  nie ma refundacji fizjoterapii, bez której terapia lekami przyczynowymi jest mało efektywna. Pozostaje także grupa pacjentów, którzy nie kwalifikują się do leczenia lekami przyczynowymi. Są pozbawieni zarówno dostępu do farmakoterapii, jak i refundowanej fizjoterapii.

W Polsce na mukowiscydozę choruje około 2000 osób, a rocznie diagnozowana jest u ok. 80 dzieci. Rozmowy prowadzone w Ministerstwie Zdrowia mają na celu zapewnienie polskim pacjentom dostępu do terapii Simeox, która pozwala na optymalne leczenie, zgodne ze światowymi standardami. Pod listem do Ministerstwa Zdrowia w sprawie refundacji terapii podpisało się ponad 18 specjalistów z najważniejszych ośrodków leczenia mukowiscydozy. 

W Polsce mamy skuteczny program przesiewowy w kierunku mukowiscydozy, którym objęte są wszystkie noworodki. Chcemy tak prowadzić pacjentów, aby każdy z nich mógł zostać doprowadzony do dorosłości, tak jak w krajach Unii Europejskiej. Niestety, bez odpowiednich narzędzi nie możemy zagwarantować naszym pacjentom optymalnego leczenia i wydłużenia ich życia – mówi prof. dr hab. Dorota Sands, kierownik Kliniki i Zakładu Mukowiscydozy Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie oraz Centrum Leczenia Mukowiscydozy SZPZOZ im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym. 

Istnieje grupa pacjentów, u których nie można stosować potrójnej terapii lekowej. Są to pacjenci, którzy nie wytwarzają żadnego białka błonowego – ok. 10% populacji chorych, pacjenci, u których wystąpiły działania niepożądane po terapii przyczynowej i nastąpiło trwałe przerwanie leczenia dostępnymi modulatorami, ale też pacjenci, którzy nie będą mogli być objęci aktualnym programem lekowym z innych powodów – wyjaśnia prof. Sands.

Leczenie objawowe

Leczenie objawowe zmian w układzie oddechowym polega na drenażu oskrzeli poprzez stosowanie mukolityków, a następnie usuwanie wydzieliny oskrzelowej poprzez fizjoterapię oddechową. Jest ona bardzo ważna w postępowaniu z chorymi na mukowiscydozę i musi być wykonywana codziennie, nawet w przypadku bezobjawowego przebiegu choroby. Terapia oczekująca na refundację to jedyna tak skuteczna metoda oczyszczania  drzewa oskrzelowego z zalegającej wydzieliny.  

Prof. Sands, twierdzi, że w żadnej innej jednostce chorobowej nie osiągnięto na przestrzeni ostatnich lat tak ogromnego sukcesu terapeutycznego, jak w przypadku mukowiscydozy. Jeszcze kilkanaście lat temu chorzy umierali w okresie wczesnodziecięcym, obecnie dożywają wieku dorosłego, jeśli mają dostęp do kompleksowej terapii. Niestety, pacjenci zbyt często ufają farmakoterapii. 

Nie istnieje magiczna tabletka, która wyleczy nas z mukowiscydozy. Ponad 60% pacjentów stosujących leki przyczynowe powinno równolegle przeprowadzać proces leczenia objawowego, czyli drenaż oskrzeli i inhalacje – podkreśla prof. Dorota Sands. 

Fizjoterapia jest niezwykle ważna ze względu na wydzielinę, która musi być regularnie usuwana. Wydzielina ta gromadzi się w różnych układach, zwłaszcza w układzie oddechowym (oskrzela, płuca), ale również układzie pokarmowym i rozrodczym, upośledzając ich działanie i powodując występowanie różnych powikłań. Przede wszystkim gęsty i lepki śluz zalegający w dolnych partiach oskrzeli jest podłożem dla rozwoju bakterii.

Drenaż to niezbędny dodatek farmakoterapii, nie może być pominięty na żadnym etapie leczenia. Niezastosowanie drenażu jednego dnia może prowadzić do zaostrzenia objawów. Zalegająca wydzielina jest wyjątkowo trudna do usunięcia w wyniku ręcznego zabiegu fizjoterapii oddechowej, dlatego rekomendujemy drenaż mechaniczny. Co więcej, pacjenci stosujący jedynie farmakoterapię mają mniejsze szanse na dłuższe przeżycie, a także nasilone objawy mogą generować kolejne schorzenia oraz powikłania ze strony układu oddechowego – dodaje prof. Libuse Smolikova, ze Szpitala Uniwersyteckiego Motol w Pradze.

Szacuje się, że osoby chore na mukowiscydozę obecnie mogłyby dożyć nawet 50. r.ż., jeśli właściwe leczenie zostanie podjęte w porę.

Na czym polega terapia Simeox?

Polega na oczyszczaniu dróg oddechowych poprzez wibracyjny sygnał pneumatyczny Simeox®. Podczas pracy urządzenia dochodzi do upłynnienia i przemieszczenia się często gęstej i lepkiej wydzieliny z dystalnych oskrzelików do dużych oskrzeli, a następnie do jej usunięcia podczas efektywnego kaszlu. Stosując terapię Simeox systematycznie, pacjent oczyszcza drzewo oskrzelowe samodzielnie, bez wysiłku. Keden zabieg trwa 15–20 minut.

Terapię stosuje się w stanach zapalnych oskrzeli oraz codziennie, w leczeniu przewlekłym chorób dróg oddechowych w celu poprawy parametrów czynnościowych płuc oraz znaczącej poprawy jakości życia pacjenta. Może być stosowana zarówno podczas hospitalizacji, jak i rehabilitacji domowej. Terapia ta jest zalecana przez lekarza i kontrolowana przez fizjoterapeutę. Stanowi nieodzowny zabieg w leczeniu mukowiscydozy, rozstrzenia oskrzeli i innych obturacyjnych chorobach układu oddechowego.