twitter
logowanie/rejestracja

Lek w Polsce

Refundacja enzymatycznej terapii zastępczej dla pacjentów z chorobą Fabry'ego

Od 1 września na liście leków refundowanych pojawi się enzymatyczna terapia zastępcza. W nowo powstałym programie lekowym dedykowanym pacjentom z chorobą Fabry’ego znajdą się dwa leki, które pod koniec ubiegłego roku uzyskały pozytywną rekomendację  Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji: Fabrazyme i Replagal. Choroba Fabry’ego jest jedną z niewielu chorób rzadkich, którą można skutecznie leczyć poprzez dostarczenie do organizmu chorego brakującego enzymu alfa-galaktozydazy (alfa-GAL). Osoby z chorobą Fabry’ego dziedziczą nieprawidłową budowę genu odpowiedzialnego za produkcję tego enzymu. Jego niedobór sprawia, że lipidy odkładają się w wielu tkankach i naczyniach krwionośnych, uszkadzając m.in. nerki, serce czy mózg.

U pacjentów, którzy nie są leczeni, dochodzi do poważnych powikłań narządowych: niewydolności nerek (co w konsekwencji skutkuje koniecznością rozpoczęcia dializ i przeszczepów nerek); poważnych powikłań sercowo- naczyniowych, takich jak zawał serca, niedomykalność zastawek, przerost lewej komory serca; czy do wielokrotnych udarów mózgu. Spustoszeń, które w organizmie chorego spowodował brak enzymu, nie da się już odwrócić, dlatego tak ważne jest włączenie leczenia na wczesnym etapie choroby.

Administratorem bazy danych jest Medyk Sp. z o.o. NIP 5260204920 z siedzibą w Warszawie. Nasza polityka prywatności.
Informacje podane podczas rejestracji konta będą wykorzystane wyłącznie do umożliwienia Tobie zalogowania się i aktywnego korzystania z naszych portali: lekwpolsce.pl oraz gabinetprywatny.pl
Rejestrując się wyrażasz zgodę na wpisanie podanych danych do bazy danych.
Administratorem bazy danych jest Medyk Sp. z o.o. NIP 5260204920 z siedzibą w Warszawie. Nasza polityka prywatności.
Ta strona używa pliki cookies, w celu polepszenia użyteczności i funkcjonalności oraz w celach statystycznych. Dowiedz się więcej w Polityce prywatności. Korzystając ze strony wyrażasz zgodę na używanie plików cookies, zgodnie z aktualnymi ustawieniami przeglądarki. - polityka prywatności. OK